「600200」北海康成与马萨诸塞州立大学医学院基因治疗研究团队在第29届ESGCT大会做口头报告

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"），是一家全球化的生物制药公司，作为全球稀有疾病范畴的抢先公司，北海康成致力于立异疗法的研讨、开发和商业化。公司于今天宣告在苏格兰爱丁堡举办的欧洲基因与细胞医治学会大会（ESGCT）上，展现与马萨诸塞州立大学医学院（UMassChanMedicalSchool）红瑞（Horae）基因医治中心展开研讨协作的数据。

李伟波稀有病研讨所联席所长、红瑞（Horae）基因医治中心与病毒载体中心主任，马萨诸塞州立大学医学院微生物与生理体系教授、PenelopeBoothRockwell生物医学研讨教授高光坪博士在会上宣布了题为"内源性人源SMN1启动子驱动的基因置换改进AAV9介导的针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法在小鼠模型中的有用性和安全性"的口头陈说。该研讨由高博士团队中的谢军博士领衔完结。

该研讨显现，与基准载体scAAV9-CMVEN/CB-hSMN1（该载体与美国FDA同意用于医治SMA的基因疗法类似）比较，新式第二代自互补AAV9基因疗法（scAAV9-SMN1P-Co-hSMN1）在SMA小鼠模型的几个试验成果结尾上体现出更优越的安全性、效能和成效。基准载体使用了巨细胞病毒增强子（cytomegalovirusenhancer）及鸡β-肌动蛋白（chickenβ-actin）的杂合启动子驱动表达人源SMN1基因，因而形成在所有细胞类型中均遍及且高度的表达。与基准载体不同的是，第二代基因疗法採用了内源性启动子的操控下表达密码子优化的人源SMN1基因的战略。与基准载体比较，第二代载体体现出更长的寿数、更好的肌肉功用康复和更完好的神经肌肉接头神经分配，而没有基准载体所见的肝脏毒性。

这是北海康成和红瑞（Horae）基因医治中心GaoLab协作进行基因医治研讨获得的初次数据，也曾在2022年5月的美国细胞和基因医治学会（ASGCT）年会上公佈。高博士是ASCGT的上一任主席。

陈说细节：

口头陈说

海报编号：0R57

类别：AAV新式载体

时刻和日期：2022年10月13日（周四）

英国夏令时下午5：00

作者：QingXie,HongMa,XiupengChen,YunxiangZhu,YijieMa,LeilaJalinous,QinSu,PhillipTai,GuangpingGao,JunXie

摘要可在ESGCT网站上查阅：esgctcongress/

关于马萨诸塞州立大学医学院红瑞（Horae）基因医治中心

红瑞（Horae）基因医治中心致力于开发没有治癒的稀有遗传性疾病的医医治法。中心使用最先进的技能修改产生致病蛋白质的骤变基因，或许在骤变导致非功用性蛋白质的状况下引进基因的健康复制。Horae基因医治中心跨多门学科研讨，聚集了儿科、微生物学、生理学、生物化学、分子药理学、神经学、医学和眼科等多个学科。医师和研讨人员共同努力处理稀有病范畴的医疗应战，如α-胰岛素缺乏症、脑白质海绵状变性综合征、婴儿型黑矇性宗族性发呆、GM2神经节苷脂堆积病、色素性视网膜炎、囊性纤维化、葛雷克氏症、TNNT1杆状体肌病、瑞特综合征、NGLY1-先天性脱糖症、皮特-霍普金斯样综合征、枫糖尿症、涎酸累积症、GM3合成酶缺乏症、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化。该中心也聚集一些常见疾病，如心律失常和高胆固醇血症。与此同时，研讨人员期望经过UMassChan医学院建议的研讨和部分中心研讨者建议的临床试验探究各种基因疗法以求治癒更多的疾病。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家全球化的稀有病生物制药公司，致力于立异疗法的研讨、开发和商业化。

公司现在具有13个具有可观市场潜力的药物财物组合，其间包含三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较遍及的稀有疾病和稀有肿瘤适应症，比方亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和稀有的胆汁淤积性肝病，包含阿拉杰里综合征、进行性宗族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

北海康成将外部协作与内部研讨相结合，以树立下一代基因医治技能。公司的全球协作伙伴包含不限于Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、UMassChan医学院、LogicBio、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请拜访：canbridgepharma

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